急性髓系白血病靶向药吉瑞替尼落地博鳌乐城

11月2日，在海南省卫生健康委、海南省药品监督管理局、海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局的共同支持下，相继在美国、日本及欧洲被批准用于治疗复发性或难治性FLT3突变急性髓系白血病（以下简称：AML）成年患者的全球创新药品XOSPATA®（英文通用名：gilteritinib，中文通用名：吉瑞替尼）正式引入博鳌乐城国际医疗旅游先行区。

特许药物XOSPATA®

国际领先的许多创新药品在国外上市后，通常需要经过多年时间才能在中国上市，被中国患者使用。在2020年6月16日发布的《海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区条例》中，鼓励开展先行区临床真实世界数据应用研究，探索将临床真实世界数据用于药品、医疗器械产品注册，缩短上市时间。

此次吉瑞替尼在乐城的落地使用，不仅标志着乐城先行区在创新药品与国际先进水平同步速度的不断加快，还体现了乐城不断创新突破，将国内制度规则与国际接轨，为国人健康提供先进解决方案，为形成以国内经济大循环为主体、国际国内双循环相互促进的良好格局发挥积极作用。

省人民医院乐城院区开出国内首张XOSPATA®处方

海南省人民医院为了更好的服务AML患者，引进全球创药品XOSPATA®，在海南省人民医院乐城院区实现用药。这是在乐城先行区使用的第一个治疗急性髓系白血病的药物，也是在乐城治疗的第一位白血病患者。

患者黄女士属于急性髓系白血病 FLT3-ITD突变阳性患者，经过标准一线治疗、二线治疗后未达深度缓解，很快出现疾病复发，根据2020NCCN指南及2020CSCO指南，需加用FLT3抑制剂。

患者在医生的指导下服用XOSPATA®

特许药物XOSPATA®（中文通用名：吉瑞替尼）为国内AML患者引进的全球创新药品，属于二代FLT3抑制剂，它与第一代药物相比，具有更好的活化结构，特异性结合FLT3-ITD抗体，有效抑制白血病细胞增殖，从而发挥抗肿瘤作用，因此选择吉瑞替尼作为该患者的首选靶向治疗药物。如果获得缓解，可进行干细胞移植控制原发病，从而获得更好的生活治疗。

目前，纳入全国罕见病目录的病种共121种，而乐城先行区引进的首批罕见病药品品种近50种。博鳌乐城先行区的特许政策允许罕见病药物无需在国内注册上市就可用于诊疗病人，为国内2000多万罕见病患者带去了希望。

据了解，省人民医院进驻博鳌乐城先行区在博鳌未来医院（原海南博鳌瑞达麦迪赛尔国际医疗中心）开展博鳌研究型医院前期运营后，将努力实现四大目标：一是组建以危重症救治为主的精干医疗队，为区内各类机构提供医疗保障；二是充分利用乐城医疗先行区政策，结合海南省病人的临床需求适度开展临床应用和研究；三是搭建医疗技术创新平台，在乐城先行区利用新政策路子，探索对接国内外医疗、科研机构；四是先期搭建和探讨真实世界数据研究。

患者与海南省人民医院乐城院区医护人员合影

关于急性髓系白血病（AML）

急性髓系白血病（AML）是一种影响血液和骨髓的恶性肿瘤¹ ，其发病及死亡率随着年龄增长而增加²。据估计，目前中国每年约有80,000人诊断患有白血病³。AML是成年人最常见的白血病之一⁴。

FLT3突变包括ITD及TKD两种类型，约于三分之一AML患者中表达，预后非常差，挽救化疗后的生存期中位数不到6个月⁵。FLT3突变状态于AML治疗过程中十分不稳定，所有诊断时进行AML检测患者中，1-30%在复发期可出现FLT3突变状态改变^6-14。因此，于进展/复发时再次检查患者FLT3的突变状态有助于确定最佳治疗方法¹⁵。

关于XOSPATA®

吉瑞替尼是一种FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）抑制剂，对于FLT3-ITD和FLT3-TKD均有强抑制作用。

XOSPATA®是安斯泰来与Kotobuki制药有限公司的研究合作发现的药物，安斯泰来拥有在全球开发、制造和商用XOSPATA®的独占权利。截至2020年4月，XOSPATA®已在日本、美国、欧洲、加拿大、韩国、巴西、澳大利亚等多个国家上市。

关于安斯泰来

安斯泰来制药集团是一家制药企业，业务遍及全球70多个国家和地区。目前，安斯泰来正在推进“焦点领域的研究策略（Focus Area Approach）”，旨在通过聚焦生理机制和治疗手段，确定持续研发新药的机会，解决尚未被满足的医疗需求。与此同时，安斯泰来正在将目光投向处方药以外的业务领域，将专业技能和知识与不同领域外部合作伙伴的尖端技术相结合，打造Rx+®医疗解决方案。通过这些努力，安斯泰来立志处于不断变化的医疗行业的最前沿，将科学的进步转变为患者的价值。

安斯泰来制药(中国)有限公司是安斯泰来制药集团在中国的全资子公司。目前在中国市场销售的产品涉及移植免疫、泌尿、感染、以及风湿过敏等多个专业治疗领域。

安斯泰来始终坚持最高的道德与诚信标准，履行对客户与患者的坚定承诺。中国是安斯泰来全球增长战略中至关重要的一部分，专注于尚未满足的医疗需求，以公开、诚信和协作的方式开展业务，全心全意向中国大众提供高质量的创新药品和服务，致力于提升中国社会的健康福祉。

参考资料：

1. American Cancer Society. What is Acute Myeloid Leukemia (AML)? Available at https://www.cancer.org/cancer/acute-myeloid-leukemia/about/what-is-aml.html.. Last accessed March 2020.

2.American Cancer Society. Risk Factors for Acute Myeloid Leukemia (AML). Available at: https://www.cancer.org/cancer/acute-myeloid-leukemia/causes-risks-prevention/risk-factors.html. Last accessed February 2020.

3. GLOBOCAN Cancer Today Database, International Agency for Research on Cancer, World Health Organization. Population Fact Sheets in 2018. Available at: http://gco.iarc.fr/today/data/factsheets/populations/160-china-fact-sheets.pdf. Last accessed March 2020.

4. American Cancer Society. Key Statistics for Acute Myeloid Leukemia (AML). Available at https://www.cancer.org/cancer/acute-myeloid-leukemia/about/key-statistics.html. Last accessed March 2020.

5. Perl, A et al. Gilteritinib significantly prolongs overall survival in patients with FLT3-mutated (FLT3mut+) relapsed/refractory (R/R) acute myeloid leukemia (AML): Results from the Phase III ADMIRAL trial. Presented as abstract CT184 at the AACR Annual Meeting, April 2 2019.