2024年3月14日，Madrigal Pharmaceuticals宣布FDA批准Rezdiffra™ （resmetirom）上市，用于治疗患有中重度肝纤维化（F2至F3期）的非肝硬化非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。

Rezdiffra成为FDA批准的首款NASH疗法，具有里程碑意义！

据说全球每四人就会有一个人患有脂肪肝，它会导致各种与生活方式有关的疾病，例如动脉硬化。由于肝脏被称为“沉默的器官”，因此不太可能出现症状，因此需要谨慎。

特别是非酒精性脂肪性肝炎（NASH）一旦发生就很难好转，所以预防、早发现、早治疗很重要。

脂肪肝（Fatty liver disease，FLD）是一种超过 30% 的中性脂肪堆积在肝细胞中的疾病。大多数时候，它不会引起症状。 脂肪肝有两种类型：

• 酒精引起的酒精性肝炎（Alcohol-related fatty liver disease，ALD）

• 病因不是酒精或疾病的“非酒精性肝炎 (Nonalcoholic fatty liver disease，NAFLD)”
  

由于 脂肪肝通常不会引起症状，因此您的医疗保健提供者可能是第一个发现问题的人。通过定期体检可能在血液检查中出现高水平的肝酶，这是可能会引发危险信号。肝酶升高是肝脏受损的迹象。

为了进行诊断，您的保健医生可能会执行以下操作：

• 病史，包括有关您的病情、饮酒量以及正在服用哪些药物的问题。

• 体检以检查是否有炎症迹象（如肝脏肿大）或肝硬化迹象（如黄疸）。

• 影像学检查，包括超声波、CT 扫描（计算机断层扫描）或MRI（磁共振成像），用于检查肝脏是否有炎症和疤痕迹象。他们可能会订购一种名为FibroScan ®的专门超声波来了解您肝脏中的脂肪和疤痕组织的数量。

• 肝脏活检（组织样本）以确定肝脏疾病的进展程度。

没有具体的治疗方法或药物。相反，您的保健医生会专注于帮助您管理导致病情的风险因素。这包括改变生活方式以改善您的健康。

您的提供商可能会建议您：

• 避免饮酒：即使您的脂肪肝与饮酒无关，也要避免饮酒。

• 减肥：锻炼、改变饮食习惯（在营养师的监督下）以及服用GLP-1（司美格鲁肽，rybulus®)等药物可以帮助减肥。您可能有资格接受减肥手术，这也可以帮助您减肥。

• 服用药物来控制代谢状况：服用处方药来控制糖尿病、胆固醇和甘油三酯（血液中的脂肪）。在特定情况下，您可能还需要服用维生素 E 和噻唑烷二酮类药物（用于治疗糖尿病的药物，例如 Actos® 和 Avandia®）。

• 接种甲型肝炎和乙型肝炎疫苗：如果您已经患有肝病，这些病毒感染尤其危险。

Rezdiffra是由Madrigal Pharmaceuticals研发的每日一次的口服甲状腺激素β受体（THR-β）选择性激动剂，THR-β 负责调节肝脏中的代谢途径，在NASH患者中THR-β功能损坏导致肝功能受损。

此次Rezdiffra获FDA加速批准是3期MAESTRO-NASH试验的结果，该试验结果被同步发表在《新英格兰杂志》上。

MAESTRO-NASH是一个正在进行的关键性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，招募了 1,759 名经活检证实的非酒精性脂肪性肝炎（NASH） 患者。

研究结果显示：80 mg resmetirom 组 25.9% 的患者和 100 mg resmetirom 组 29.9% 的患者实现了NASH 消退且纤维化无恶化，而安慰剂组为9.7%。

在80mg resmetirom组中，24.2%的患者实现了至少一个阶段的纤维化改善，NAFLD活性评分没有恶化，100 mg resmetirom组为25.9%，而安慰剂组为 14.2%（图2）[2]。

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